Lisocabtagene Maraleucel: Hi vọng mới cho bệnh nhân ung thư bạch cầu tế bào B tái phát/khó điều trị

Lisocabtagene maraleucel ( thương hiệu Breyanzi™) là một liệu pháp tế bào CAR T-cell thế hệ thứ hai, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và nhiều cơ quan quản lý thuốc trên thế giới phê duyệt cho điều trị một số loại ung thư bạch cầu tế bào B. Thuốc này mang lại một hướng đi mới, đầy hứa hẹn cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tế bào B tái phát hoặc khó điều trị, những người đã không đáp ứng với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn.

Cơ chế hoạt động

Lisocabtagene maraleucel là một liệu pháp tế bào CAR T (Chimeric Antigen Receptor T-cell). Cơ chế hoạt động của nó dựa trên việc thu thập các tế bào T từ máu của bệnh nhân, sau đó được biến đổi gen trong phòng thí nghiệm để biểu hiện thụ thể CAR đặc hiệu với kháng nguyên CD19 trên bề mặt tế bào bạch cầu B. CD19 là một kháng nguyên được biểu hiện trên hầu hết các tế bào bạch cầu B, cả tế bào ác tính và tế bào lành.

Sau khi được biến đổi gen, các tế bào T được nhân lên in vitro đến số lượng lớn rồi truyền trở lại cho bệnh nhân. Những tế bào T được biến đổi này sẽ nhận diện và gắn vào các tế bào bạch cầu B mang kháng nguyên CD19, kích hoạt một loạt phản ứng tiêu diệt tế bào mục tiêu thông qua nhiều cơ chế, bao gồm:

• Giải phóng các chất độc tế bào: Các tế bào T CAR phóng thích các phân tử gây độc tế bào, dẫn đến sự chết của tế bào bạch cầu B.
• Hoạt hóa tế bào gây độc tế bào khác: Chúng kích hoạt các tế bào miễn dịch khác trong cơ thể tham gia vào việc tiêu diệt tế bào ung thư.
• Gây ra sự chết theo chương trình (apoptosis): Các tế bào T CAR gây ra sự tự hủy của các tế bào bạch cầu B.

Như vậy, lisocabtagene maraleucel tận dụng chính hệ thống miễn dịch của bệnh nhân để tiêu diệt tế bào ung thư một cách chọn lọc và hiệu quả.

Chỉ định

Lisocabtagene maraleucel hiện được chỉ định cho các trường hợp sau:

• Bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic cấp tính (ALL) tế bào B tái phát hoặc khó điều trị sau ít nhất hai lần điều trị trước đó.
• Bệnh nhân mắc bệnh lymphoma tế bào B lớn khu trú (DLBCL) tái phát hoặc khó điều trị sau ít nhất hai lần điều trị trước đó, bao gồm cả liệu pháp tự thân cấy ghép tế bào gốc.

Việc sử dụng lisocabtagene maraleucel cần được cân nhắc kỹ lưỡng bởi các chuyên gia huyết học và ung thư, dựa trên tình trạng sức khỏe, đáp ứng với các phương pháp điều trị trước đó và các yếu tố khác của từng bệnh nhân.

Tác dụng phụ

Giống như các liệu pháp tế bào CAR T khác, lisocabtagene maraleucel có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:

Lưu ý: Đây không phải là danh sách đầy đủ các tác dụng phụ có thể xảy ra. Bệnh nhân cần tham khảo ý kiến bác sĩ để được tư vấn đầy đủ về các rủi ro và lợi ích của việc sử dụng lisocabtagene maraleucel.

Quản lý tác dụng phụ

Việc quản lý các tác dụng phụ của lisocabtagene maraleucel rất quan trọng để đảm bảo an toàn cho bệnh nhân. Các biện pháp điều trị hỗ trợ có thể được sử dụng để giảm nhẹ các triệu chứng, bao gồm:

• Thuốc kháng cytokine để điều trị CRS.
• Thuốc chống co giật và thuốc an thần để điều trị chứng neurotoxicity.
• Kháng sinh và các thuốc chống nhiễm trùng khác để điều trị nhiễm trùng.
• Hỗ trợ điều trị tổng quát để duy trì sự cân bằng điện giải và chức năng các cơ quan.

Bệnh nhân cần được theo dõi sát sao sau khi truyền lisocabtagene maraleucel để phát hiện và điều trị sớm các tác dụng phụ.

Hiệu quả điều trị

Các nghiên cứu lâm sàng đã chứng minh hiệu quả đáng kể của lisocabtagene maraleucel trong điều trị bệnh bạch cầu tế bào B tái phát/khó điều trị. Tỷ lệ đáp ứng toàn bộ (CR) và đáp ứng một phần (PR) ở các thử nghiệm lâm sàng đã đạt được kết quả ấn tượng, mang lại hy vọng sống cho nhiều bệnh nhân. Tuy nhiên, hiệu quả điều trị có thể khác nhau giữa các bệnh nhân, phụ thuộc vào nhiều yếu tố.

Kết luận

Lisocabtagene maraleucel là một liệu pháp đột phá trong điều trị ung thư bạch cầu tế bào B tái phát/khó điều trị. Mặc dù có nguy cơ tác dụng phụ nghiêm trọng, nhưng hiệu quả điều trị đáng kể của nó đã mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân trước đây không có nhiều lựa chọn điều trị. Việc sử dụng thuốc này cần được thực hiện dưới sự giám sát chặt chẽ của các chuyên gia y tế có kinh nghiệm.

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không thể thay thế cho lời khuyên y tế chuyên nghiệp. Vui lòng tham khảo ý kiến bác sĩ hoặc chuyên gia y tế khác để được tư vấn và điều trị phù hợp.